Генска терапија успешно го враќа слухот кај пациенти со вродена глувост или сериозно оштетување на слухот, покажува нова студија. Истражувачите од Каролинскиот институт во соработка со болници и универзитети во Кина третираа десет пациенти, при што кај сите беше забележано подобрување на слухот. Оваа терапија беше добро толерирана и резултатите беа објавени во списанието Nature Medicine.
Истражувањето се фокусираше на генот OTOF, кој е поврзан со генетска форма на глувост. Мутациите во овој ген спречуваат производство на доволно протеин отоферлин, кој е клучен за пренос на звучни сигнали од внатрешното уво до мозокот.
Терапијата се спроведуваше со инјектирање на синтетички адено-асоциран вирус (AAV) кој го доставува функционалниот ген OTOF директно во внатрешното уво. Ефектите беа брзи, при што повеќето пациенти почнаа да го враќаат слухот во рок од еден месец. По шест месеци, сите учесници покажаа значително подобрување, со просечно намалување на нивото на звук што можат да го детектираат од 106 децибели на 52.
„Ова е огромен чекор напред во генетскиот третман на глувост, кој може да биде животно променлив за децата и возрасните.“ — Маоли Дуан, консултант и доцент на Одделот за клинички науки, интервенција и технологија, Каролински институт, Шведска
Најсилни резултати беа забележани кај помладите пациенти, особено кај децата на возраст од пет до осум години. Една седумгодишна девојка скоро целосно го врати слухот и можеше да води секојдневни разговори со својата мајка само четири месеци по третманот. Терапијата донесе значајни подобрувања и кај возрасните пациенти.
Терапијата се покажа како безбедна и добро толерирана. Најчесто пријавениот несакан ефект беше намалување на неутрофилите, тип на бели крвни клетки. Не беа забележани сериозни несакани реакции во периодот на следење од 6 до 12 месеци.
„OTOF е само почеток.“ — д-р Дуан
Истражувачите планираат да ја прошират својата работа на други, почести гени кои предизвикуваат глувост, како што се GJB2 и TMC1. Иако овие се покомплицирани за третирање, досегашните студии врз животни покажуваат ветувачки резултати. Истражувањето вклучуваше повеќе институции, вклучувајќи ја и болницата Жонгда при Југоисточниот универзитет во Кина. Финансирањето дојде од неколку кинески истражувачки програми и од компанијата Otovia Therapeutics Inc., која ја разви генската терапија.